بجرعة واحدة فقط.. علاج تجريبي ثوري يخفض الكوليسترول الضار 52%

أظهرت تجربة سريرية أن علاجا جينيا تجريبيا يعتمد على تقنية CRISPR يمكن أن يخفض مستويات الكوليسترول الضار بشكل مستمر بعد جرعة واحدة، مع استمرار التأثير لمدة عام على الأقل.

ويحمل العلاج اسم CTX310، ويستهدف جينا في خلايا الكبد مسؤولا عن إنتاج بروتين ANGPTL3، الذي يؤدي دورا في تنظيم مستويات الدهون في الدم. ويهدف العلاج إلى تقليل إنتاج هذا البروتين، في محاكاة لتغير جيني طبيعي لدى بعض الأشخاص يرتبط بانخفاض مستويات الدهون وخطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.

وفي التجربة، تلقى 15 شخصا يعانون من اضطرابات شديدة في الكوليسترول أو الدهون الثلاثية جرعة واحدة من CTX310 عن طريق الوريد، ثم تابع الباحثون حالتهم لمدة 12 شهرا.

وتوفي أحد المشاركين بعد 179 يوما من تلقي العلاج، لكن الباحثين خلصوا إلى أن الوفاة لم تكن مرتبطة بالعلاج. ولم تسجل لدى المشاركين الـ14 الآخرين آثار جانبية خطيرة جديدة خلال فترة المتابعة.

إقرأ المزيد

علاج ذكي يستجيب لارتفاع مستوى السكر تلقائيا

وكانت أبرز النتائج لدى أربعة مشاركين تلقوا أعلى جرعة، إذ انخفضت مستويات بروتين ANGPTL3 لديهم بنسبة 78.6% في المتوسط، بينما تراجع الكوليسترول الضار LDL بنسبة 52.5%، والدهون الثلاثية بنسبة 47.8%.

وتكتسب هذه النتائج أهمية لأن ارتفاع الكوليسترول الضار يمكن أن يؤدي إلى تراكم الترسبات داخل الشرايين، ما يزيد خطر الإصابة بالنوبات القلبية والسكتات الدماغية. وتحتاج العلاجات التقليدية، مثل الستاتينات، إلى تناولها بصورة منتظمة للحفاظ على تأثيرها.

أما CTX310 فيعتمد على تعديل جيني يفترض أن يستمر تأثيره لفترة طويلة، ما قد يجعله في المستقبل خيارا علاجيا لا يحتاج إلى جرعات متكررة.

ومع ذلك، لا تزال النتائج أولية، إذ اقتصرت التجربة على 15 مشاركا فقط، ما يجعل من الضروري إجراء دراسات أكبر ولمدد أطول للتأكد من فعالية العلاج وسلامته.

وكانت المرحلة الأولى (أ) أول اختبار لـ CTX310 على البشر، فيما تجري حاليا المرحلة الأولى (ب) لتقييم العلاج لدى مجموعات محددة من المرضى الذين يعانون من اضطرابات الدهون، باستخدام جرعة تعادل أعلى جرعة أظهرت فعالية في المرحلة السابقة.

نشرت نتائج الدراسة في مجلة New England Journal of Medicine.

المصدر: ساينس ألرت